本土新药出海“零的突破”!我国首个自主研发抗癌新药在美获批上市

中国抗癌新药不再“只进不出”！11月15日，百济神州宣布，其自主研发的BTK抑制剂泽布替尼通过美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。泽布替尼是迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、并在FDA获准上市的抗癌新药，这意味着中国原研新药出海实现“零的突破”。同时，这也是百济神州成立以来首款获批的自主研发产品，这对于四年来亏损达14.46亿美元的上市公司而言亦是一大利好提振。

羊城派记者从百济神州处获悉，泽布替尼目前已经在国内递交了新药上市申请，并被纳入优先审批通道，有望尽早惠及国内患者。

视觉中国

首个自主研发抗癌新药获FDA批准

淋巴瘤是一组起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤的统称，是全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一，据《柳叶刀》2018调查数据显示，2012年淋巴系统恶性肿瘤全球发病人数约为45万。在目前已知的淋巴瘤70多个亚型中，套细胞淋巴瘤（MCL）侵袭性较强，中位生存期仅为三至四年。多数患者在确诊时已处于疾病晚期，面临着治疗手段有限、预后不良的困境。

泽布替尼是一款新型强效BTK抑制剂，目前正作为单药或与其他疗法联合用药，在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验。数据显示，在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中，84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。

2019年1月，泽布替尼曾获FDA授予的“突破性疗法认定”，成为首个获得该认定的本土研发抗癌新药。8月，FDA正式受理了泽布替尼的新药上市申请，并授予其优先审评资格。据介绍，从最初立项到正式在FDA获准上市，泽布替尼研发历时超过7年。截至目前，泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过20项，临床试验覆盖的国家超过20个。

已在国内递交新药上市申请

此前9月，百济神州创始人王晓东博士在接受羊城晚报等媒体采访时曾表示，“创新药的春天到来了，以往治疗癌症的药都依靠进口，现在中国制造的新药不仅能减少对进口的依赖性，也能惠及世界各个领域。”

长久以来，在我国上市的抗癌原研药主要依赖进口，而从本土出口海外的药品则多为原料药或仿制药，总体对全球医药创新体系的贡献相对较小。

近年，随着改革开放的深化与综合国力的提升，我国医药行业加快转型升级，尤其在药改、医改的利好政策驱动下，制药业兴起创新浪潮，大批科学家归国投入新药研发，为医药产业从仿制转向创新、从本土走向全球，注入了可持续发展的活力。

记者从百济神州获悉，百济神州已于2018年8月和10月，向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，并均被纳入优先审评通道，有望早日惠及我国本土患者。在国内获批后，泽布替尼将在百济神州位于苏州桑田岛工业园区的小分子药物生产基地进行商业化生产。

四年亏损近15亿美元终有产品面世

百济神州是首个在美股和港股同时上市的中国生物医药公司，也是一家尚未盈利的的抗肿瘤创新型制药企业。在泽布替尼获批之前，公司旗下没有自主研发的产品获批上市，收入依靠被授权销售的产品。

截至9月30日的第三季度，公司实现收入5014万美元，同比减少约7.49%；净亏损为3.07亿美元，亏损幅度同比扩大113.4%。2016年至2018年，以及今年前三季度，百济神州分别净亏损1.19亿美元、0.93亿美元、6.73亿美元和5.61亿美元。2016年至今的近四年内，公司净亏损已达14.46亿美元。

天眼查数据显示，百济神州的运营主体为百济神州（北京）生物科技有限公司，公司成立于2011年1月，注册资本4671.1万美元，公司经营范围包括新型抗肿瘤药物研发、小分子药物合成研发等，法定代表人为百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨（曾为辉瑞中国区的总裁）。

尽管连年亏损，但百济神州相关负责人在多个公开场合表达了对公司的信心。“以百济神州为代表的创新药企正逐步迎来收获期。”百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨博士表示。

记者梳理发现，百济神州目前在研管线丰富，目前除了进展较快的BTK抑制剂泽布替尼、PD-1抗体替雷珠单抗Tislelizumab和PARP抑制剂pamiparib外，还有PD-L1、TIM3、VEGF、HER2双抗等新药品种处于临床早期阶段。

百济神州经历过六轮融资，于2016年和2018年分别在美股和港股上市，成为中国内地首个同时在美股和港股上市的生物医药企业，其背后投资方包括GIC、高瓴资本、汇桥资本、中信产业基金等。

值得一提的是，高瓴资本刚刚宣布要入主格力，在百济神州股东名册中，高瓴资本占已发行普通股比例为7.69%，参与了百济神州三轮的融资。受泽布替尼获批利好刺激，15日百济神州在港股市场大幅飙升，市值一度突破1000亿港元。